2 月 3 日，美國 FDA 核准武田藥品（Takeda）旗下單株抗體藥 Takhzyro（lanadelumab-flyo）的補充生物製劑許可申請（supplemental Biologics License Application, sBLA），用以預防 2-6 歲病童發生遺傳性血管性水腫（hereditary Angioedema, HAE），也是第一款獲准用於此年齡族群的 HAE 預防性療法。
染色體顯性遺傳性疾病 HAE
遺傳性血管性水腫（HAE）罕見的原發性免疫不全症，病人因基因異常、血液中的 C1 抑制劑補體蛋白（C1 esterase inhibitor, C1-INH）濃度不足，影響發炎與凝血反應功能缺損。當病人面臨自發性或間接誘發因子（如手術、生活壓力、嬰兒長牙）刺激，C1 抑制劑異常會導致過量的緩激肽（bradykinin）產生，而緩激肽會增加體液通過血管壁進入組織，最終造成身體各個組織水腫的發炎反應發生。尤其當幼童發生上呼吸道水腫症狀，更可能因咽喉水腫導致窒息死亡。
針對兒童、青少年兩項臨床試驗
Takeda 兩項與 Takhzyro 有關臨床試驗 HELP, SPRING，分別針對 12-18 歲、2-12 歲 HAE 族群進行分析。
此次核准主要依據為 SPRING 試驗，評估 Takhzyro 用於 2-12 歲族群的安全性與藥物動力學（pharmacokinetics, PK）。21 名受試者再分為 2-6 歲、6-12 歲兩個次族群；前者每 4 周接受一次 150mg 給藥，後者每 2 週一次。整體受試者 HAE 發生率平均下降 94.8%，治療期間 HAE 發生次數由每月 1.84 次下降至 0.08 次。
HELP 第 3 期試驗針對 212 名 12-18 歲 HAE 病人，每兩週一次 300mg Takhzyro 給藥，進行為期 2.5 年長期安全性追蹤與療效分析。結果指出，HAE 發生率與基線值（baseline）相比平均降低 87.4%，平均治療持續時間 29.6 個月。針對 12-18 歲族群，2018 年美國 FDA 已經核准 Takhzyro 用於預防 HAE。
參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20230203005431/en/U.S.-FDA-Approves-Takeda%E2%80%99s-TAKHZYRO%C2%AE-lanadelumab-flyo-to-Prevent-Hereditary-Angioedema-HAE-Attacks-in-Children-2-Years-of-Age-and-Older
2. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2022/phase-3-spring-study-data-presented-at-eaaci/
3. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/new-data-from-the-phase-3-help-study-open-label-extension-evaluating-safety-and-efficacy-of-takhzyro/
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